NEW YORK et CLEVELAND, 09 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), entreprise de premier plan entièrement intégrée spécialisée dans les thérapies géniques et cellulaires, a annoncé aujourd'hui que les données de suivi à long terme d'une étude de phase 1/2 évaluant EB-101 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) seront présentées lors de la 77e Réunion annuelle de la Society for Investigative Dermatology (SID), qui se tiendra du 8 au 11 mai à Chicago. Les données seront présentées par Shaundra Eichstadt, chercheuse à l'université de Stanford, à l'occasion de deux forums organisés dans le cadre de la réunion, comme indiqué ci-dessous.  

Tel que rapporté précédemment, ces données ont montré que trois ans après le traitement par EB-101, la majorité des patients atteints d'EBDR présentaient une cicatrisation durable de leurs blessures. Des améliorations notables ont également été signalées dans les résultats associés à la cicatrisation, y compris une réduction de la douleur et des démangeaisons chez les patients. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été observé après trois ans, et aucun virus capable de réplication n'a été détecté à aucun moment.

Les greffes épidermiques de kératinocytes autologues génétiquement corrigées améliorent la cicatrisation et les résultats déclarés par les patients chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR).
Discussion e-Poster I sélectionnée
Jeudi 9 mai 11h15 – 12h15. CT
Session poster III 
Samedi 11 mai, 12h45 – 14h45. CT

À propos d'EB-101
EB-101 est une cytothérapie expérimentale autologue à correction génique prête à entrer en phase avancée de développement pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), une maladie orpheline rare du tissu conjonctif. Le traitement par EB-101 implique l'utilisation du transfert de gènes pour introduire les gènes COL7A1 dans les cellules de la peau d'un patient (kératinocytes) puis les transplanter sur le patient pour permettre une expression normale du collagène de type VII et une fonction cutanée normale. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour EB-101 et la designation « Orphan Drug » (médicament orphelin) aux États-Unis et au sein de l'UE.

À propos de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
L'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ou EBDR, est une maladie orpheline rare du tissu conjonctif. Les patients souffrent de blessures épidermiques graves qui provoquent des douleurs, des démangeaisons et des complications généralisées ayant une incidence sur la durée et la qualité de leur vie. Les personnes atteintes d'EBDR présentent une mutation du gène COL7A1, ce qui les rend incapables de produire du collagène de type VII qui permet l'ancrage des couches dermique et épidermique de la peau.

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes d'Abeona figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces énoncés comprennent des affirmations concernant notre portefeuille de produits, y compris l'utilisation potentielle du produit expérimental EB-101 dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) basée sur des données précliniques.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact investisseurs :
Sofia Warner
Directrice principale, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com