美國馬里蘭州日爾曼敦, Aug. 10, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- 專門從事基於自有的神經幹細胞技術研發神經系統療法的生物製藥公司Neuralstem, Inc.（Nasdaq代碼：CUR）今日宣佈，美國食品藥物管理局（FDA）已批准NS-189被用作為治療天使人綜合症的指定罕用藥。

Neuralstem行政總裁Jim Scully表示﹕「天使人綜合症是一種存在巨大醫療需求但尚未得到滿足的罕見疾病，而此前一直沒有獲得FDA批准的療法。被指定為罕用藥是NSI-189的研發工作在監管方面達成的一項重要里程碑，我們致力於評估NSI-189用於治療天使人綜合症、改善患者生活時所發揮的作用。」

在臨床前研究模型中，NSI-189表現出恢復患者神經元長期增強作用的能力，這是一種用於評測突觸可塑性的指標，亦是記憶力的一種離體生物標誌物。

FDA的罕用藥指定項目能夠提供特殊地位和激勵效果，鼓勵用於治療罕見病的藥物的研發，美國境內受此類疾病影響的群體人數往往少於200,000人。罕用藥指定專案可讓藥物或療法在獲得FDA批准後獨佔市場七年，亦可提供其他的研發激勵，例如臨床試驗開支相關稅收的抵免、FDA用戶費的豁免以及FDA為臨床試驗設計提供的各類協助。

關於天使人綜合症

天使綜合症（AS）是一種罕見的先天性遺傳障礙，因母體第15條染色體上的UBE3A基因功能缺失導致。世界上大約每15,000人中就有1人受此障礙影響，全球患者人數約達500,000人。AS的表徵包括發育遲緩、語言功能缺失、癲癇、走路與平衡障礙。AS患者可能永遠無法走路或說話，並且需要終身護理。預期壽命與常人相同，因此會對患者和護理人員造成沉重負擔。目前尚未有已獲FDA批准的療法可治療天使人綜合症。

關於Neuralstem

Neuralstem是一間臨床階段生物製藥公司，致力於針對醫療需求存在大量缺口的神經系統疾病研發新型藥物。公司現有兩種處於研發階段的待申請新藥：

Neuralstem擁有多元化的待申請新藥組合，全部基於公司專有的神經幹細胞技術研發。

有關前瞻性資訊的警戒性聲明

本新聞稿載有《1995年美國私人證券訴訟改革法案》中「避風港」條款下規定的「前瞻性陳述」。此類前瞻性陳述涉及未來（而非過去）事件，通常可憑藉「預計」、「預期」、「有意」、「計劃」、「認為」、「尋求」、「將會」等字眼加以辨別。因其性質使然，前瞻性陳述所述及的事項存在不確定性，且程度各不相同。特定的風險和不確定性可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述及內容存在重大差異，這包括潛在產品研發及商業化的固有風險，臨床試驗結果、監管機構審批或清關的不確定性，未來的資本需求，對合作方的依賴性，以及對我們知識產權的維護情況。實際結果可能與上述前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異。更多有關可能影響我們結果的潛在因素以及其他風險與不確定性的資訊不時會在Neuralstem的定期報告中詳細闡述，這包括向美國證券交易委員會（SEC）提交的2017年12月31日止年度10-K表格年度報告以及向SEC提交的其他報告。我們概不承擔任何前瞻性陳述的任何更新義務。

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