Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2018 et les faits saillants de la société

NEW YORK et CLEVELAND, 10 août 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), une société biopharmaceutique de premier plan en phase clinique spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers pour le deuxième trimestre de 2018. La Société organisera une conférence téléphonique pour informer les investisseurs des développements cliniques récents et des résultats financiers trimestriels le vendredi 10 août à 10h00 (heure de l'Est). Les parties intéressées sont invitées à participer à cette conférence téléphonique en composant le 877-407-9210 (numéro national sans frais) ou le 201-689-8049 (service international) ou via la retransmission sur Internet  http://www.investorcalendar.com/event/35041.

“Le deuxième trimestre a été marqué par la poursuite des progrès dans nos initiatives cliniques, pré-cliniques et d’entreprise", a déclaré Carsten Thiel, Ph.D., PDG d'Abeona. "La solidité de nos principaux programmes, qui continuent de démontrer des effets cliniques solides et durables, est soulignée par la réalisation de désignations réglementaires supplémentaires et la récente nomination de dirigeants et de membres du conseil d’administration. Notamment, l'ouverture de notre usine de fabrication interne de médicaments génériques (GMP) à Cleveland renforce l'engagement continu d'Abeona de transformer la vie des patients et renforce notre position en matière de disponibilité commerciale. "

Résultats financiers du deuxième trimestre :

• Situation de trésorerie : La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables au 30 juin 2018 s’élevaient à 120 millions de dollars, contre 132 millions de dollars au 31 mars 2018.
• Revenus: les revenus se sont élevés à 819 milliers de dollars pour le deuxième trimestre de 2018, contre 217 milliers de dollars au deuxième trimestre de 2017. Une partie de l‘augmentation des revenus trimestriels a été générée par la comptabilisation de subventions de la Fondation annoncées au quatrième trimestre 2017. Une partie des subventions a été reçue au deuxième trimestre de 2018 et le montant comptabilisé est compensé par le coût correspondant de fabrication des médicaments et de disponibilité clinique. Les revenus supplémentaires comprenaient également les redevances des produits commercialisés, principalement MuGard®.
• Perte par action: La perte par action a été de 0,25 dollar pour le deuxième trimestre de 2018, contre une perte par action de 0,21 dollar pour la même période en 2017.

Faits saillants récents de Abeona :

• 26 juillet 2018: Annonce des nominations à la direction avec Max Colao en tant que directeur commercial
• 31 mai 2018: Annonce de l'ouverture d'une usine de fabrication commerciale de thérapies géniques et cellulaires en Ohio
• 18 mai 2018: Rapport de mise à jour sur l'essai de thérapie génique MPS IIIA présenté à la 21ème réunion annuelle de l'ASGCT
     •   Les données d'efficacité et d'innocuité à 18 mois d'ABO-102 continuent de démontrer des réductions en fonction du temps et de la dose de la pathologie sous-jacente, notamment une diminution du CSF et des GAG urinaires et une amélioration des volumes hépatiques
     •   11 sujets participant sur plus de 4 200 jours de suivi cumulatif
• 17 mai 2018: Rapport de mise à jour de la thérapie génique EB-101 dans l'épidermolyse bulleuse (Epidermolysis Bullosa) à la 21e réunion annuelle de l'ASGCT
     •   Les résultats mis à jour de l'étude de phase 1/2 confirment que l'EB-101 est sûr et bien toléré, avec une efficacité durable tout au long des différents essais post-administration
     •   Expression du collagène VII (C7): Le C7 et les fibrilles d'ancrage réactives NC2 normales sur le plan morphologique ont été observés dès le premier mois dans les plaies traitées avec EB-101 et le sont restés jusqu'à trois ans après l'administration..
     •    La cicatrisation des plaies, définie comme une fermeture > 50% après l'administration de EB-101, a été observée chez :
               ---   100% (42/42 plaies traitées, n=7 sujets) à 3 mois;
               ---   90% (38/42 plaies traitées, n=7 sujets) à 6 mois;
               ---   67% (24/36 plaies traitées, n=6 sujets) à 12 mois;
               ---   88% (21/24 plaies traitées, n=4 sujets) à 24 mois; et
               ---   100% (6/6 plaies traitées, n=1 sujet) à 36 mois post-administration.

• 14 mai 2018: Annonce de la nomination de Stefano Buono et Richard Van Duyne à son conseil d'administration
• 23 avril 2018: Annonce de la désignation RMAT accordée par la FDA à la thérapie génique ABO-102 dans le cadre du MPS IIIA
• 20 avril 2018: Annonce de la désignation par l’EMA de médicament orphelin dans l'Union européenne pour le programme de thérapie génique ABO-202 dans la maladie de Batten
• 2 avril 2018: Annonce de la nomination de Carsten Thiel, Ph.D., au poste de Directeur général

“Alors que nous devenons un acteur majeur dans le développement de thérapies géniques et cellulaires innovantes pour les maladies génétiques rares, 2018 continue d'être une année d'exécution pour Abeona", a déclaré Steven H. Rouhandeh, président exécutif d'Abeona.

À propos d’Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares potentiellement mortelles. Les programmes phares d'Abeona incluent l'EB-101 (greffes cutanées génétiquement corrigées) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), l'ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CLN1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour le trouble de l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 utilisant une nouvelle approche d'édition génique basée sur CRISPR/Cas9 pour la thérapie génique des maladies rares du sang. En outre, Abeona développe une plate-forme vectorielle propriétaire, AIM™, pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.abeonatherapeutics.com.

Contact Investisseur :
Christine Silverstein
SVP, Finance & Investor Relations 
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Contact Médias :
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Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
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Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act of 1933, telle que modifiée, et de l'article 21E de la Securities Exchange Act of 1934, telle que modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent des déclarations concernant nos progrès pour devenir un acteur clé dans le développement de nouvelles thérapies géniques et cellulaires révolutionnaires pour les maladies génétiques rares et le fait que 2018 continue d’être une année d’exécution. Nous avons tenté de signaler les énoncés prévisionnels par la terminologie suivante: "peut", "sera", "prévoir", "croire", "estimer", "espérer", "avoir l’intention" et des expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives.Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces énoncés prospectifs en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, notamment, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à recruter des patients pour des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à se faire accorder ou à obtenir les autorisations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale; notre conviction que les signaux initiaux de biopotence et d’activité clinique, qui suggèrent que l’ABO-102 a atteint avec succès les tissus ciblés dans tout le corps, y compris le système nerveux central et les réductions accrues du GAG du SNC, appuient notre approche fondée sur l’utilisation intraveineuse pour les personnes atteintes du syndrome de Sanfilippo, les risques associés à l'analyse des données et aux rapports, et autres risques détaillés dans les rapports annuels sur formulaire 10-K de la Société et rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société n'assume aucune obligation de réviser les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué ou de les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres.